Manipolare geneticamente le cellule del sistema immunitario per renderle capaci di riconoscere e attaccare il tumore. È quello che hanno fatto i medici e i ricercatori dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesu' di Roma con un bambino di 4 anni, affetto da leucemia linfoblastica acuta, refrattario alle terapie convenzionali. Si tratta del primo paziente italiano curato con questo approccio rivoluzionario all'interno di uno studio accademico, promosso dal Ministero della Salute, Regione Lazio e AIRC. Ad un mese dall'infusione delle cellule riprogrammate nei laboratori del Bambino Gesu', il piccolo paziente sta bene ed e' stato dimesso: nel midollo non sono piu' presenti cellule leucemiche". Cosi' in un comunicato l'Ospedale pediatrico Bambino Gesu'.

"La tecnica di manipolazione delle cellule del sistema immunitario del paziente- spiega la nota- rientra nell'ambito della cosiddetta terapia genica o immunoterapia, una delle strategie piu' innovative e promettenti nella ricerca contro il cancro. I medici e i ricercatori del Bambino Gesu' hanno prelevato i linfociti T del paziente- le cellule fondamentali della risposta immunitaria- e li hanno modificati geneticamente attraverso un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio. Questo recettore, chiamato CAR (Chimeric Antigenic Receptor), potenzia i linfociti e li rende in grado- una volta reinfusi nel paziente- di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, fino ad eliminarle completamente".

 
Il gruppo di ricerca dell'Università di Tor Vergata, guidato dalla Dr.ssa Francesca Gioia Klinger e coordinato dal Prof. Massimo De Felici ha scoperto una nuova funzione dell’ormone luteinizzante, LH, nella donna che potrebbe essere utilizzata per la preservazione della fertilità delle donne che si sottopongono a chemioterapia e prolungare la funzionalità dell’ovaio che termina con la menopausa. Fino ad oggi si pensava che le funzioni dell’LH, secreto dall’ipofisi, fossero nella donna in età fertile, l’induzione dell’ovulazione e il mantenimento del corpo luteo, necessario per le prime fasi di sviluppo dell’embrione. La ricerca in oggetto ha dimostrato che l’LH è in grado di difendere i follicoli primordiali (che contengono gli ovociti destinati ad essere ovulati e fecondati dopo un lungo processo di maturazione), dagli effetti deleteri di un noto chemioterapico, il cisplatino, utilizzato nelle terapie di diversi tipi di tumori, compresi quelli che più frequentemente colpiscono le donne, come il tumore della mammella. Di fatto, i ricercatori hanno trovato che mentre il trattamento con cisplatino distruggeva i follicoli primordiali e rendeva sterili topoline in età prepubere, quando il chemioterapico veniva somministrato insieme all’LH, la maggior parte dei follicoli primordiali non degenerava e le topoline raggiunta l’età adulta risultavano fertili. Il gruppo ha anche dimostrato che la causa della degenerazione dei follicoli è con ogni probabilità attribuibile ai danni che il cisplatino apporta al DNA dell’ovocita contenuto nei follicoli; l’LH stimolerebbe i meccanismi di riparo del DNA e allo stesso tempo bloccherebbe le vie di morte per apoptosi che il cisplatino attiva negli ovociti. Attraverso quali meccanismi l’LH svolga questa importante nuova funzione e se essa avvenga anche in ovaie umane, è quello che i ricercatori stanno attualmente investigando. Queste scoperte potrebbero portare allo sviluppo di una strategia di protezione della funzionalità ovarica più fisiologica per le giovani pazienti malate di cancro.

I ricercatori dell’Università di Roma “Tor Vergata”, coordinati da Claudio Sette, docente di Anatomia Umana, hanno evidenziato il ruolo della proteina Sam68 nell’autorinnovamento e differenziamento delle cellule chiamate “progenitori neurali”, dalle quali si svillupano i neuroni adulti. Come si legge nello studio pubblicato su eLife, rivista scientifica open acces, la proteina Sam68 permette un corretto processamento del pre-mRNA, la molecola nella quale vengono copiate le istruzioni contenute in un gene. Il meccanismo descritto nello studio riveste un ruolo fondamentale nella regolazione dello sviluppo del sistema nervoso.  Problemi relativi a questo processo determinano l’insorgenza di malattie sia neurologiche che neurodegenerative, come l’autismo o la sclerosi laterale amiotrofica. La scoperta di Sam68 permetterà di studiare se difetti nell’espressione o nel funzionamento di questa nuova proteina contribuiscono a patologie del sistema nervoso e, se così fosse, trovare il modo per contrastarli.

In collaborazione con il gruppo del Dott. Nasi, al CNR di Roma, Il gruppo della Prof.ssa Ciafrè ha chiarito i meccanismi molecolari alla base dell’azione di Omomyc, un polipeptide che interferisce con l’azione della proteina oncogenica Myc, inibendola. Lo studio si è specificamente svolto nel contesto delle cellule staminali cancerose del glioblastoma, un tumore cerebrale ad oggi incurabile, e ha rivelato che Omomyc è in grado di modificare la localizzazione di Myc sul genoma, con la contestuale inibizione delle principali caratteristiche tumorigeniche delle cellule staminali di glioblastoma, da tempo riconosciute come le iniziatrici del processo tumorigenico. I risultati ottenuti hanno aperto un’importante prospettiva sul funzionamento di Myc come fattore “apicale” della tumorigenesi del glioblastoma, e quindi sulle potenzialità terapeutiche offerte dalla sua inibizione tramite Omomyc o approcci analogamente mirati a destabilizzare l’azione di Myc. Questo studio è stato pubblicato sulla rivista EMBO reports (Galardi s., et al., Resetting cancer stem cell regulatory nodes upon MYC inhibition. EMBO Rep. 2016 Dec;17(12):1872-1889).